プレゼンテーションに命をかける

あなたの考えを発表する機会は、あなたにとって、最大のチャンスです。ここで、出来る限り多くの人にあなたの考えを理解してもらい、賛同してもらう必要があります。そのためには、できる限りスライドの数を減らし、大きな文字ときれいなイメージを組み合わせて、分かりやすい発表をする必要があります。また、時間を一杯に使ってはいけません。必ず、質疑応答の時間を残し、そのときに質問者からの質問に、丁寧に一生懸命答える。あなたは、セールスマンです。

Tipping pointが訪れるまで、決して諦めない

私達は、それぞれ、自分の考え、理念を持っていると思います。みなさん、 その考えを信じて、毎日の行動を起こしていると思います。世の中に、その理念、考えを認めてもらい、貢献するのには、それだけ十分ではないように感じます。私達の場合、他の医師、研究者、研究費を与えてくれる財団、患者さんとその家族、一般の人々に、自分の考えを、広く理解してもらう必要があります。そのために、ソリッドな研究成果を発表し、Ideaをreview articleで広め、webを整備し、 講演をし、会合に出、あらゆる機会に自分の考えを広めていく必要があります。決してあきらめてはいけません、tipping point（臨界点）に達すると、急に人々があなたの考えに賛同するようになり、movementが起きます。決して諦めない事です。

参考までにDerek Siversさんの３分のトークを見ていただければと思います。英語ですが、日本語の字幕もあります。

http://www.ted.com/talks/derek_sivers_how_to_start_a_movement.html

Golden Ruleを死守する

アメリカにはGolden ruleというのが２つあります。 僕は、このgolden ruleを守るように全力を尽くしています。１つ目は、”Do unto others as you would have them do unto you.”です。僕は、このgolden ruleを守るように全力を尽くしています。最初の、他の人達を自分がもてなしてもらいたいように、もてなす。つまり、相手の気持ちを考え、思いやりのある行動をとるということには、 最も注意しています。もちろん、完璧で無い事もあります、それでも一生懸命、この原則を守っています。研究室のメンバー、一人一人の事を考え、それぞれのためになるように行動します。秘書の方、グラントの会計をして下さる方、研究室の試薬を作って下さる方、掃除をしてくれるおじさんたち、みんなに感謝の意をあらわし続けます。今でも病院長を勤める母が、臨床研修を始める僕にこう言いました。病院で一番偉いのは医師ではない。掃除をしたり、警備をしたりしている人達、あまり感謝をされないけれども、黙々と仕事をしている裏方の人達が偉いのだ、敬意を現しなさい。 

 

２つめは、”He who holds the gold makes the rules.”　つまり、お金です。お金は極めて重要です。アメリカの研究室では、研究室、大学にお金を持ってこれる教授を求めています。お金を持っている教授達は上を向いて歩き、発言権が強く、自分の思った研究がやりやすい状況を作れるのです。ですから、様々な手を使って、研究室に研究費が流れ込んでくる状況を作っています。そのためには、様々な努力が必要です。

Dr. Jonas Salk who changed the world through medicine

I gave a lecture in the Department of Medicine at the University of Pittsburgh School of Medicine two weeks ago. Dr. Jonas Salk, who created the polio vaccine and changed our world, was a faculty member there. He did not own the patent to the vaccine. He said, "There is no patent. Could you patent the sun?" What do you think? His sole focus had been to develop a safe and effective vaccine as rapidly as possible, with no interest in personal profit. His selfless act made this world a better place. I’d like to follow him.

Eradicate devastating childhood diseases

I decided to become a doctor thirty-five years ago when I was reading a biography of Dr. Albert Schweitzer who worked as a medical doctor at his own expense in Gabon, Africa. I felt that it was my mission to eradicate devastating childhood diseases. Although I was firmly determined, I almost gave up many times. However, so many people have supported me and our research on Wolfram syndrome, juvenile-onset diabetes, and early onset-neurodegeneration is getting a lot of attention right now. Our sincere efforts in the past ten years have started paying off. I feel gratified and blessed.

My goal in the next two years is to find a treatment for Wolfram syndrome and start a clinical trial. I am committed to this task.

Challenges to Medicine

I think that there are three challenges to medicine in 2011. I would like to share my view as a physician scientist with you.

1. The root causes of diseases

At this point, we still don't know the root causes of most diseases. I am working on Wolfram syndrome and juvenile-onset diabetes (type 1 diabetes). We know how to control juvenile-onset diabetes, but we cannot prevent or delay the progression of the disease. We need to understand the root causes of diseases to develop novel therapeutics.

2. The variation of disease that occurs across patients

For example, not every patient with Wolfram syndrome has exactly the same disease. Some patients develop diabetes earlier and some patients develop optic atrophy slower than others. We need to understand the root cause of the natural variation. This is crucial for developing personalized medicine.

3. Deliver new therapies to patients

We need to deliver new therapies to patients. It is often challenging to get the best therapies to patients for many reasons. A patient may not afford the best therapy or may not have a doctor who knows the best therapy. We need to raise awareness of this issue. I believe that patient family-physician-scientist partnerships will play an important role in resolving this issue.

I am doing my best to overcome these challenges. I believe that many of us are doing our best too!

From Dream to Action

I attended the Wolfram syndrome clinic and workshop. Patients with Wolfram syndrome develop juvenile-onset diabetes and neurodegenaration. I gave a lecture and could connect with people with the same cause. I was inspired and encouraged by all the participants because of the following reasons.

1. From Dream to Action

All the patients, their families and doctors share the same cause, which is to find a cure for the disease. All of us have the same dream. More importantly, all of us are actively taking action to make the dream come true. I have been impressed by Stephanie and Beth who are mothers of Wolfram patients. I was also encouraged by Kip Branch, a head of the Wolfram syndrome patients' association.
http://snowmanfund.com/default.aspx

2. Strong supporting team

We have great supporters who work very hard to raise awareness of the disease and money for our research.

3. Strong leadership

We have a strong leader, Dr. Alan Permutt.

Thank you everyone! 

For Japanese audience.
Wolfram症候群のクリニックと研究会に参加しました。Wolfram症候群の患者さんは、小児糖尿病に加えて、視神経萎縮、尿崩症、難聴、小脳失調、など、様々な症状を呈します。現在治療法はありません。今回のクリニックには、患者さん１４人が参加しました。また、ご家族の方、様々な分野の専門医の先生、ボランティアー、マスコミの方を含めた研究会が、クリニック終了後に行われました。今回、私はすべての参加者の方からエネルギーをもらいました。私達のグループは、素晴らしいグループだと感じました。それには３つの理由があります。

1. From Dream to Action
患者さん、患者さんの家族、私達医師には共通の夢があります。それは、この病気の治療法をできる限り早く見つけ出す事です。私達は夢を共有するだけでなく、自分達にできる事をしています。私の場合は、研究を進め、新しい治療法，治療マーカーを探し出す事です。

2. 素晴らしいサポートグループ
私達は、この病気を世の中に知ってもらうため、治療法の開発のために、寄付をし、また寄付をつのる、素晴らしいグループに支えられています。元メジャーリーグベースボールプレイヤーのJ.T. Snow選手の役割は非常に大きいです。すでに、多額のお金をプールしています。現在、Foxテレビ、ドキュメンタリー映画の会社が私達の活動のドキュメンタリーを作成しています。

3. リーダーの存在
私達をまとめあげる素晴らしいリーダーの存在です。Alan Permutt先生からは、８年間に渡って、様々なアドバイスを受けています。